在成功斬獲罕見病家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）適應癥后，Ionis制藥近日宣布其創新藥物Tryngolza在中度高甘油三酯血癥患者的3期Essence臨床試驗中取得突破性成果。

結果顯示，每月80mg和50mg劑量治療六個月后，患者甘油三酯（TG）水平較安慰劑組分別實現61%和58%的統計學顯著降低。

Tryngolza（olezarsen）是Ionis公司開發的一種first-in-class反義寡核苷酸（ASO）療法，已于2024年12月，獲美國FDA批準上市，用于作為飲食控制的輔助治療，以降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。這是有史以來首個獲得FDA批準的FCS治療方法，使用頻率為每月一次自動注射器給藥。

自上市以來，Tryngolza首季度即實現600萬美元本土銷售額。

但FCS全球患病率僅1-2/百萬，治療藥物市場規模有限。本次在中度高甘油三酯血癥中3期臨床試驗的成功，標志著Tryngolza有望將適應癥擴展到更廣泛的應用場景。

這項研究針對伴有或不伴有動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風險的中度高甘油三酯（TG）血癥患者。

結果顯示，試驗達到了主要終點，olezarsen在治療6個月后，80毫克和50毫克劑量組分別實現了與安慰劑相比61%和58%的TG水平降低（<0.0001）。

同時，該研究在所有關鍵次要終點上也取得統計學顯著改善。絕大多數參與者的TG水平降至<150mg/dL，達到正常TG水平。

安全性方面，olezarsen組中最常見的治療相關不良事件是注射部位反應，大多數為輕度。顯示olezarsen安全性和耐受性良好。

Ionis計劃在即將召開的科學會議上公布這項研究的完整數據。同時，olezarsen用于治療嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）的關鍵性3期CORE和CORE2研究結果預計將在今年第三季度，若獲成功，Ionis計劃年內提交該適應癥申請。