近日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示，百濟神州自主研發的新一代BCL2抑制劑索托克拉（sonrotoclax）的上市申請獲受理，并納入優先審評程序，適應癥為既往接受過治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成人患者。這是繼澤布替尼后，百濟神州在血液腫瘤領域的又一自研產品，或將成為國內首款獲批的國產BCL2抑制劑。
圖片來源：CDE 官網
CLL/SLL是成人最常見的血液腫瘤之一，中國年新增患者約7000-8000例，中位發病年齡65歲。盡管BTK抑制劑等靶向藥已開啟“無化療”治療時代，但患者仍面臨緩解深度不足、高危群體生存期短、長期用藥依從性差等挑戰。
BCL2蛋白作為調控細胞凋亡的關鍵因子，其過表達是腫瘤細胞逃逸死亡的核心機制之一。全球首款BCL2抑制劑維奈克拉（Venetoclax）雖已在國內上市，但存在半衰期長、耐藥性等問題。索托克拉的差異化設計瞄準了這一痛點：臨床前研究顯示，其效力較維奈克拉高10倍以上，且半衰期短、蓄積風險低，潛在安全性更優。
根據2024年EHA年會披露的1期數據，索托克拉聯合澤布替尼治療復發/難治性CLL患者的客觀緩解率（ORR）達97%，完全緩解（CR）率50%，且所有患者在第48周均達到微小殘留病灶陰性（uMRD4）。在套細胞淋巴瘤（MCL）適應癥中，聯合用藥的CR率高達91%。目前，百濟神州已圍繞索托克拉開展多項聯合澤布替尼的全球臨床試驗，覆蓋一線治療、固定周期方案等場景。
圖片來源：藥智數據企業版——全球藥物分析系統
全球BCL2抑制劑市場長期由維奈克拉主導，2023 年全球銷售額超 160 億人民幣。國內競爭中，索托克拉若憑借優先審評通道加速獲批，不僅將填補國產BCL2抑制劑空白，更可能通過“澤布替尼+索托克拉”的聯合療法構建護城河，推動CLL治療從“終身服藥”向“有限周期”模式轉變。
圖片來源：藥智數據企業版——全球暢銷藥銷售數據
在BD出海受國際形式波動影響的背景下，國產創新藥企正加速轉向內源性突破。索托克拉的申報，既是百濟神州管線厚度的又一次驗證，也折射出中國藥企在血液腫瘤領域從“跟隨”到“并跑”的進階。其后續商業化表現，或將重塑國內BCL2抑制劑市場格局。
